Claessens Z, Brouckaert A, Huys I. Defining unmet medical need: mapping stakeholder perspectives in a multi-level framework for Europe. Health Policy. 2026 Nov;173:105722.
Unmet medical need: la revalorización de un concepto
El concepto de necesidad médica no cubierta (NMNC) ha adquirido en los últimos años un papel clave en el desarrollo, regulación, evaluación y financiación de tecnologías sanitarias en Europa. Especialmente, a raíz de la propuesta de reforma de la legislación farmacéutica europea, en la que la necesidad médica no cubierta se vincula directamente a incentivos, como pueden ser la protección de datos regulatorios y la autorización de comercialización condicional. De esta forma, lo que se consideraba un concepto propio del ámbito regulatorio, es ahora un factor clave para la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS), así como para informar las decisiones de financiación, priorización y acceso (1).
El estudio de Claessesens Z et al. analiza su definición desde la perspectiva de diferentes stakeholders identificando un marco conceptual donde una definición única one-size-fits-all no parece posible.
Definir según el propósito
Los autores proponen un marco conceptual estructurado en cinco dimensiones, cinco criterios de evaluación y ocho finalidades de aplicación. Esta estructura refleja la heterogeneidad existente en la interpretación de la NMNC entre los distintos agentes implicados (2). La relevancia de cada dimensión y criterio depende, en gran medida, de la finalidad para la que se utilice el concepto. Así, las discrepancias responderían no solo a diferentes perspectivas sobre qué constituye una necesidad, sino también a las diferentes decisiones que se pretenden fundamentar mediante ella.
Mientras que la industria vincula principalmente la NMNC con el ámbito regulatorio, los representantes de pacientes la relacionan más directamente con las decisiones de precio y financiación, posiblemente por proximidad al acceso efectivo al tratamiento. Para alcanzar un acuerdo sobre la definición de NMNC, parece necesario acordar previamente cuál es su propósito.
A pesar del apoyo de la industria para utilizar la NMNC para acelerar el acceso y reconocer el valor, sobre todo para los medicamentos huérfanos, este apoyo no se trasladaría al establecimiento de criterios formales de NMNC en los procesos de precio y financiación. El uso inconsistente del concepto entre los Estados miembros, a menudo como un modificador informal de las decisiones, explicaría este patrón.
La lógica inversa en la aplicación práctica
La crítica de muchos participantes encuestados reside en la aplicación práctica del concepto. Mientras que los procesos regulatorios de autorización y de ETS se inician una vez que existe un nuevo producto, las decisiones de priorización de desarrollo de la I+D deberían orientarse por las necesidades no cubiertas antes de que dicho producto exista. ¿Es la propia patología la que crea la NMNC o la disponibilidad de un nuevo tratamiento?
En respuesta a las preocupaciones sobre el limitado beneficio añadido de algunos medicamentos nuevos, el marco incorpora la ventaja terapéutica. Este criterio describe en qué medida una intervención responde a una necesidad, más que la necesidad subyacente en sí misma. Puede entenderse como un criterio intrínseco de NMNC o como una medida a nivel del producto. La existencia de una necesidad médica no cubierta y la capacidad de una determinada innovación para cubrirla constituyen, por tanto, dos planos diferentes que no deberían confundirse.
El reto no parece ser alcanzar una definición de necesidad médica no cubierta a gusto de todos, sino acordar qué estamos definiendo, desde qué perspectiva y, sobre todo, para qué.
Referencias
- Bloem LT, et al. Stimulating development of innovative medicines in the European Union: does a new definition for unmet medical need add value? Drug Discov Today. 2025 Jan;30(1):104251. doi: 10.1016/j.drudis.2024.104251
- Vreman RA, et al. Unmet Medical Need: An Introduction to Definitions and Stakeholder Perceptions. Value Health. 2019;22(11):1275-1282. doi:10.1016/j.jval.2019.07.007.
